中国粘多糖患者组织的一封建议信
文章附图

人力资源社会保障部

  近悉,国家人力资源和社会保障部将完善《药品目录》且在进行公开征集各界意见,该目录作为职工医保及城乡居民医保的唯一参照,对于粘多糖相关药物是否可以报销,起到了决定性作用。

  为此就粘多糖中心了解到的患者实际情况并与《药品目录》相关内容,提出如下建议,望贵部给予考虑。

  1.在粘多糖贮积症中,粘多糖贮积症I型、II型、IVA型、VI型已经有酶替代治疗的药物,望粘多糖贮积症酶替代药品纳入新《药品目录》中。

  2. 如贵部单方执行难度大,建议由贵部传达相关文件给食品药品监督管理总局,各省市及相关医保部门商讨解决,可建立多方共付机制,为孤儿药设立专门报销目录。

  希望粘多糖贮积症治疗药物得到贵部的关注。

  案由

  粘多糖贮积症患者可诊断明确,在正确及时治疗下愈后良好,可将可防可治的粘多糖贮积症药物纳入医保报销目录。

  世界各国及地区的孤儿药的价格均处于较高水平,因此为降低疾病负担,各国及地区都会针对罕见病患者出台专门的医保报销政策。例如:美国在孤儿药的社保方面更多引入民营资本,商业保险,采取政府医疗保险计划和商业保险计划共担的方式。欧盟各国均有良好的医疗保障机制,澳大利亚通过PBS注1解决了众多罕见病患者的用药负担,罕见病患者使用PBS收录的孤儿药后可按很高比例或全额报销。在台湾地区,虽然孤儿药价格不菲,但保障机制健全,

  粘多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS) 是一种罕见的先天性新陈代谢异常的疾病,其成因是身体缺乏能分解粘多糖的酶,令粘多糖在体内不断累积,破坏身体多个器官,包括心脏,骨骼,关节,呼吸道系统,神经系统,总发病率约为几十万分之一,患儿临床表现为面目丑陋、骨骼畸形、若干型患儿智力低下、发病年龄因粘多糖增多症的类型不同而各有差异。

  盼复

  北京正宇粘多糖罕见病关爱中心

  2016年10月12日星期三


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